Sa proximité avec les équipes médicales et les malades, lui permet de veiller au respect de la sécurité et de la qualité, de l'anticipation, de l'éthique et de la transparence.

Par son expertise, l'Agence de la biomédecine est l'autorité de référence sur tous les aspects médicaux, scientifiques et éthiques relatifs à ces questions. Elle se voit notamment confier les missions suivantes :

- Suivre, évaluer et contrôler les activités thérapeutiques et biologiques relevant de ses compétences et veiller à leur transparence. Participer à l'élaboration de la réglementation des activités relevant de ses prérogatives
- Délivrer les autorisations pour les recherches in vitro sur l'embryon et les cellules embryonnaires et pour la conservation de cellules souches embryonnaires à des fins de recherches
- Autoriser les échanges de cellules reproductives et de cellules souches embryonnaires avec des pays tiers destinés à la recherche
- Délivrer les autorisations des centres pluridisciplinaires de diagnostic prénatal et des centres de diagnostic préimplantatoire

- Agréer les praticiens réalisant de l'assistance médicale à la procréation, du diagnostic prénatal et du diagnostic préimplantatoire, des examens des caractéristiques génétiques ;
- Reprendre l'ensemble des activités de l'Etablissement français des Greffes en matière de prélèvement et de greffe ;
- Gérer le Registre France Greffe de Moelle, Registre national des volontaires au don de moelle osseuse ;
- Gérer avec toutes les garanties requises les fichiers nécessaires à la gestion et au suivi des activités thérapeutiques relevant de sa compétence ;
- Promouvoir le don d'organes, de tissus et de cellules, ainsi que le don de gamètes.